Терапия направлена на коррекцию мутации гена OTOF, из-за которой дети рождаются с тяжёлыми нарушениями слуха или полной глухотой. С помощью вирусного вектора исследователи доставили исправленную копию гена во внутреннее ухо, запуская естественный процесс восприятия звука.
В исследовании участвовали 42 пациента, включая маленьких детей, и уже через несколько недель после одной процедуры многие из них начали слышать речь и различать даже тихие звуки.
Наблюдение за участниками продолжалось до 2,5 лет и подтвердило устойчивость результата без ухудшений. В будущем планируется расширить применение терапии и на другие формы потери слуха.
