Исследование направлено на коррекцию мутаций, связанных с синдромом Снейдерса Блока-Кампо. Синдром является редким генетическим заболеванием, вызванным изменениями гена CHD3, отвечающего за раннее развитие и поддержание структуры ДНК.
В основе технологии лежит усовершенствованный инструмент на базе CRISPR, позволяющий точечно исправлять дефекты в парах оснований ДНК - AT и GC, минимизируя риск повреждения генетического материала.
Эксперименты на мышах с соответствующей мутацией показали значительные улучшения. Животные стали более социальными и продемонстрировали рост когнитивных способностей.
Метод позволил снизить выраженность нарушений памяти, обучения, аутистического поведения и пониженного мышечного тонуса. Это подтверждает перспективность разработки.
Источник: South China Morning Post
