При успешных клинических испытаниях однократная CRISPR-процедура может заменить длительный приём лекарств для уменьшения риска сердечно-сосудистых заболеваний. Экспериментальный препарат STX-1150 разработан американской компанией Scribe Therapeutics.
STX-1150 снижает экспрессию гена PCSK9 в печени эпигенетически, уменьшая уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) без изменения ДНК. Этот процесс можно обратить, если потребуется.
Доклинические испытания показали, что одноразовое лечение снижало уровень ЛПНП у приматов более чем на 50%, и эффект сохранялся в течение 18 месяцев.
Пилотные клинические испытания будут проводиться с пациентами, имеющими высокий уровень ЛПНП и повышенный риск сердечно-сосудистых заболеваний. Учёные изучат долгосрочную безопасность и потенциал этой терапии для человека.
Источник: New Atlas
